เมนารินี กรุ๊ป และเรเดียส เฮลธ์ ยื่นขอขึ้นทะเบียนยาอีลาเซสแทรนท์เป็นยาใหม่ต่ออย.สหรัฐ

• มุ่งใช้เป็นยารักษาผู้ป่วยมะเร็งเต้านมระยะลุกลามหรือแพร่กระจายชนิด ER+/HER2-
• ยื่นคำขอให้เร่งประเมินยา ซึ่งหากคำขอดังกล่าวได้รับความยินยอมแล้ว คาดว่าอย.สหรัฐจะใช้เวลาประเมิน 8 เดือน
• ข้อมูลจากการวิจัยในโครงการ EMERALD ให้ผลลัพธ์ทางบวก ตามที่เคยประกาศไว้เมื่อวันที่ 20 ตุลาคม 2564
• เป็นยากลุ่ม SERD ชนิดรับประทานตัวแรกและตัวเดียวในขณะนี้ที่เบื้องต้นปรากฏให้เห็นผลลัพธ์ในทางบวก
• นำเสนอข้อมูลเพิ่มเติมไปในการประชุม SABCS (ธันวาคม 2564) และ ASCO (มิถุนายน 2565)
• มีแผนยื่นขออนุญาตวางจำหน่ายยาอีลาเซสแทรนท์ในสหภาพยุโรป ช่วงครึ่งหลังของปี 2565

เมนารินี กรุ๊ป (Menarini Group) หรือ "เมนารินี" (Menarini) และเรเดียส เฮลธ์ อิงค์ (Radius Health, Inc.) หรือ "เรเดียส" (Radius) (NASDAQ: RDUS) (ในที่นี้เรียกรวมกันว่า "บริษัททั้งสอง") ประกาศว่า เมนารินีซึ่งมีเรเดียสสนับสนุนอยู่เบื้องหลัง ได้ยื่นขอขึ้นทะเบียนยาใหม่ (NDA) ต่อสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐ (FDA) เพื่อขึ้นทะเบียนยาอีลาเซสแทรนท์ (elacestrant) ซึ่งใช้ในการรักษาผู้ป่วยมะเร็งเต้านมระยะลุกลามหรือแพร่กระจายชนิดที่มีผลบวกต่อตัวรับฮอร์โมนและผลลบต่อตัวรับเฮอร์ทู (ER+/HER2-)

ในการยื่นขอขึ้นทะเบียนครั้งนี้ บริษัททั้งสองได้ขอให้ FDA เร่งประเมินยาดังกล่าว ซึ่งหากได้รับความยินยอมแล้ว บริษัททั้งสองคาดว่า FDA น่าจะใช้เวลาประเมิน 8 เดือน ซึ่งในช่วงเวลาดังกล่าวรวมการประเมินเร่งด่วน 6 เดือนแล้ว

การยื่นขอขึ้นทะเบียนยาใหม่นี้อาศัยข้อมูลเชิงบวกจากการวิจัยเฟส 3 ในโครงการ EMERALD ซึ่งได้ประกาศให้ทราบไปเมื่อวันที่ 20 ตุลาคม 2564 โดยโครงการ EMERALD ได้บรรลุผลลัพธ์หลักทั้งสองข้อในการวิจัย ได้แก่ อัตราการรอดชีวิตโดยโรคสงบ (PFS) ในผู้ป่วยทั้งหมด และในกลุ่มย่อยซึ่งเป็นผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ของตัวรับฮอร์โมนเอสโตรเจน 1 (ESR1) เมื่อเทียบกับการรักษาตามมาตรฐาน (SoC) โดยเลือกว่าจะรักษาด้วยยาฟูลเวสแทรนท์ หรือยายับยั้งเอ็นไซม์อะโรมาเทส

อีลาเซสแทรนท์เป็นยากลุ่ม SERD ชนิดรับประทานตัวแรกและตัวเดียวในขณะนี้ที่เบื้องต้นปรากฏให้เห็นผลลัพธ์ที่ดี ในการทดลองเพื่อใช้ในการรักษาผู้หญิงวัยหมดประจำเดือนและผู้ชายที่เป็นมะเร็งเต้านมระยะลุกลามหรือระยะแพร่กระจายชนิด ER+/HER2- นอกจากนี้ ผลลัพธ์เหล่านี้ยังแสดงให้เห็นด้วยว่า ยาอีลาเซสแทรนท์ออกฤทธิ์ในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ของ ESR1 ในเนื้องอก ซึ่งเป็นหนึ่งในกลไกขัดขวางการรักษาที่ก่อตัวขึ้นหลังเข้ารับการรักษามะเร็งเต้านมระยะแพร่กระจายในช่วงหลัง ๆ

หลังโครงการ EMERALD ได้ดำเนินการเสร็จสิ้นแล้ว ก็ได้มีการนำเสนอข้อมูลจากการวิจัยดังกล่าวที่การประชุมสัมมนาด้านมะเร็งเต้านมแห่งแซนแอนโทนีโอ (SABCS) เมื่อวันที่ 8 ธันวาคม 2564 ที่ผ่านมา ซึ่งได้เผยแพร่ไว้ในวารสารมะเร็งวิทยา (JCO) เมื่อวันที่ 18 พฤษภาคม 2565 ทั้งยังได้นำเสนอผลการวิเคราะห์กลุ่มย่อยเพิ่มเติมที่การประชุมของสมาคมมะเร็งวิทยาแห่งอเมริกัน (ASCO) ประจำปี 2565 เมื่อวันที่ 6 มิถุนายน 2565 ด้วย

เอลซิน บาร์เคอร์ เออร์กัน (Elcin Barker Ergun) ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของเมนารินี กล่าวว่า "เรารู้สึกตื่นเต้นกับโอกาสของยาอีลาเซสแทรนท์เมื่ออนุญาตให้ใช้ในการรักษามะเร็งเต้านมระยะลุกลามหรือแพร่กระจายชนิด ER+/HER2- ซึ่งคิดเป็นสัดส่วนราว 70% ของมะเร็งเต้านมทั้งหมด และยังคงเป็นขอบข่ายความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง" และเพิ่มเติมว่า "ยาอีลาเซสแทรนท์ยังปรากฏให้เห็นประสิทธิภาพที่มีนัยสำคัญทางสถิติเมื่อเทียบกับการรักษาตามมาตรฐานทั่วไป ทั้งในกลุ่มผู้ป่วยทั้งหมดและในกลุ่มที่มีการกลายพันธุ์ของ ESR1 ในเนื้องอก ซึ่งเป็นกลไกต่อต้านการรักษาที่จัดการยากเป็นอันดับต้น ๆ ที่ก่อตัวขึ้นหลังเข้ารับการรักษามะเร็งเต้านมระยะลุกลาม/แพร่กระจายในช่วงหลัง ๆ"

ชายา ชาห์ (Chhaya Shah) รองประธานอาวุโสฝ่ายการทดลองและการกำกับดูแลของเรเดียส กล่าวว่า "เราได้เปิดรับอาสาสมัครและดำเนินการทดลองโครงการ EMERALD จนเสร็จสิ้นอย่างมีคุณภาพ โดยเบื้องต้นได้ผลลัพธ์ในทางที่ดี และได้เตรียมยื่นขอขึ้นทะเบียนยาใหม่ต่ออย.สหรัฐ การยื่นขอขึ้นทะเบียนนี้นับเป็นความก้าวหน้าสำคัญของทั้งสองบริษัท และเราขอชื่นชมพนักงานหลาย ๆ คนของเมนารินีและเรเดียสที่ทำงานอย่างหนักและร่วมมือร่วมใจอย่างเข้มแข็ง เช่นเดียวกับนักวิจัย ผู้ป่วย และครอบครัวของผู้ป่วย เมื่อรวมพลังกันแล้ว เราหวังที่จะพัฒนายาอีลาเซสแทรนท์ให้ล้ำหน้าต่อไป พร้อมเปิดโอกาสมอบประโยชน์ใหม่ ๆ ให้ผู้ป่วย"

นาสเซอร์ ฮับบูบี (Nassir Habboubi) หัวหน้าฝ่ายวิจัยและพัฒนาเภสัชภัณฑ์ของเมนารินี กรุ๊ป กล่าวเสริมว่า "ทีมงานของเมนารินีและเรเดียสได้ทำผลงานเอาไว้อย่างยอดเยี่ยม หลังจากที่ได้ทำงานร่วมกันมาตั้งแต่ที่เราเริ่มเป็นพันธมิตรกันเมื่อเดือนกรกฎาคม 2563" และเพิ่มเติมว่า "เรามีแผนทดสอบยาอีลาเซสแทรนท์ทั้งในรูปแบบการรักษาชุดแรก ๆ การทดลองแบบผสม และในการรักษามะเร็งเต้านมที่แพร่กระจายไปถึงสมอง โดยเราหวังที่จะแจ้งรายละเอียดต่าง ๆ ให้ทราบตลอดครึ่งหลังของปี 2565 และครึ่งแรกของปี 2566"

สำหรับการยื่นขอขึ้นทะเบียนยาใหม่นี้ ข้อตกลงที่บริษัททั้งสองได้ตกลงกันไว้ระบุว่า เมนารินีจะรับหน้าที่ดูแลเรื่องการขึ้นทะเบียนและจัดจำหน่าย โดยเมนารินีมีแผนจัดจำหน่ายยาอีลาเซสแทรนท์หลังได้รับการอนุมัติจาก FDA แล้วผ่านบริษัทสเต็มไลน์ เทอราพิวติกส์ (Stemline Therapeutics) ซึ่งเป็นบริษัทสาขาสหรัฐในเครือของเมนารินีเอง

เกี่ยวกับยาอีลาเซสแทรนท์ (RAD1901) และโครงการศึกษาทดลอง EMERALD ระยะที่ 3
อีลาเซสแทรนท์คือยากลุ่ม Selective Estrogen Receptor Degrader (SERD) ซึ่งเมนารินี กรุ๊ป ได้รับอนุญาตให้ใช้สิทธิ และกำลังอยู่ระหว่างการประเมินความเป็นไปได้สำหรับใช้เป็นยารับประทานวันละครั้งในการรักษาผู้ป่วยโรคมะเร็งเต้านมระยะลุกลามชนิดที่มีผลบวกต่อตัวรับฮอร์โมนและผลลบต่อตัวรับเฮอร์ทู (ER+/HER2-) โดยในปี 2561 อีลาเซสแทรนท์ได้รับสถานะ Fast Track จากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐ (FDA) การศึกษาวิจัยก่อนโครงการ EMERALD ชี้ว่าสารประกอบดังกล่าวนี้มีศักยภาพในการรักษาโรคมะเร็งเต้านม โดยสามารถใช้เดี่ยว ๆ หรือใช้ร่วมกับการรักษาอื่น ๆ การทดลอง EMERALD ระยะที่ 3 เป็นการทดลองแบบสุ่ม ไม่ปกปิดข้อมูล และมีกลุ่มควบคุม เพื่อประเมินประสิทธิภาพของยาอีลาเซสแทรนท์ ในฐานะยาทางเลือกลำดับสองหรือสามในการรักษาผู้ป่วยโรคมะเร็งเต้านมระยะลุกลามหรือระยะแพร่กระจายชนิด ER+/HER2- การทดลองนี้มีผู้ป่วยเข้าร่วม 477 คน โดยเป็นผู้ป่วยที่เคยได้รับการรักษาด้วยยาฮอร์โมนหนึ่งหรือสองตัว ซึ่งรวมถึงยากลุ่ม cyclin-dependent kinase (CDK) 4/6 inhibitor ผู้ป่วยที่เข้าร่วมการทดลองถูกสุ่มให้รับยาอีลาเซสแทรนท์ หรือยาฮอร์โมนตัวอื่นที่ผู้วิจัยเลือกไว้ ทั้งนี้ ผลลัพธ์หลักของการทดลองคืออัตราการรอดชีวิตโดยโรคสงบ (PFS) ในผู้ป่วยทั้งหมดและในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ของยีน ESR1 ส่วนผลลัพธ์รองคืออัตราการรอดชีวิตโดยรวม (OS) อัตราการตอบสนองต่อการรักษา (ORR) และระยะเวลาการตอบสนอง (DOR)

เกี่ยวกับเมนารินี

เมนารินี กรุ๊ป (Menarini Group) คือบริษัทยาและการวินิจฉัยชั้นนำระดับโลกซึ่งมียอดขายกว่า 4 พันล้านดอลลาร์ และมีพนักงานกว่า 17,000 คน เมนารินีมุ่งเน้นด้านการรักษาโรคที่จำเป็นแต่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง ด้วยชุดผลิตภัณฑ์สำหรับการรักษาโรคหัวใจ โรคมะเร็ง โรคปอด โรคระบบทางเดินอาหาร โรคติดเชื้อ โรคเบาหวาน การอักเสบ และยาแก้ปวด ด้วยฐานการผลิต 18 แห่งพร้อมศูนย์วิจัยและพัฒนาอีก 9 แห่ง ผลิตภัณฑ์ของเมนารินีจึงมีวางจำหน่ายใน 140 ประเทศทั่วโลก รับชมข้อมูลเพิ่มเติมได้ที่ www.menarini.com

เกี่ยวกับเรเดียส

เรเดียส (Radius) เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ระดับโลกซึ่งมุ่งเน้นด้านการรักษาโรคที่จำเป็นแต่ยังไม่ได้รับการตอบสนองในด้านสุขภาพกระดูก โรคหายาก และเนื้องอกวิทยา โดยมีผลิตภัณฑ์เด่นคือยาฉีด TYMLOS(R) (abaloparatide) ซึ่งได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาสหรัฐ สำหรับใช้รักษาสตรีวัยหมดฮอร์โมนที่เป็นโรคกระดูกพรุนและมีความเสี่ยงสูงที่จะเกิดภาวะกระดูกหัก นอกจากนี้ เรเดียสยังมีโครงการทดลองอีกมากมาย เช่น การทดลองยาฉีด Abaloparatide เพื่อรักษาผู้ป่วยโรคกระดูกพรุนเพศชาย การทดลองยาอีลาเซสแทรนท์ (RAD1901) สำหรับใช้รักษาโรคมะเร็งเต้านมที่พบตัวรับฮอร์โมนบนผิวเซลล์ ซึ่งให้สิทธิแก่เมนารินี กรุ๊ป และการทดลองยา RAD011 ซึ่งเป็นยาน้ำชนิดสารละลายที่สังเคราะห์จาก Cannabidiol เพื่อรักษาระบบประสาทและต่อมไร้ท่อ โรคพัฒนาการทางระบบประสาท หรืออาการทางจิตประสาทต่าง ๆ โดยจะมุ่งเป้าไปที่กลุ่มอาการพราเดอร์-วิลลี่ กลุ่มอาการแองเจิลแมน และอาการกระตุกแขนขาเป็นชุด ๆ

ข้อความคาดการณ์อนาคตของเรเดียส

ข่าวประชาสัมพันธ์นี้ประกอบด้วยข้อความคาดการณ์อนาคตภายใต้กฎหมายปฏิรูปการฟ้องร้องคดีหลักทรัพย์ส่วนบุคคลปี 2538 (Private Securities Litigation Reform Act of 1995) ข้อความทั้งหมดที่ไม่ใช่ข้อเท็จจริงในอดีตถือเป็นข้อความคาดการณ์อนาคต ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียง ข้อความเกี่ยวกับศักยภาพของยาอีลาเซสแทรนท์ในการรักษาผู้ป่วยมะเร็งเต้านมชนิด ER+/HER2- ระยะลุกลาม รวมถึงศักยภาพในการนำไปใช้เป็นมาตรฐานใหม่ในการรักษา ระยะเวลาในการเร่งประเมินและโอกาสที่ยาอีลาเซสแทรนท์จะได้รับการอนุมัติขึ้นทะเบียนยาใหม่จาก FDA รวมถึงความคาดหวังในการยื่นขออนุมัติจากฝ่ายกำกับดูแลในสหภาพยุโรป และกิจกรรมการศึกษายาอีลาเซสแทรนท์ในทางคลินิก

ข้อความคาดการณ์อนาคตอ้างอิงจากความคาดหวังในปัจจุบันของผู้บริหารบริษัทเรเดียส ข้อความเหล่านี้ไม่ใช่คำสัญญาหรือการรับประกัน ทั้งยังมีความเสี่ยง ความไม่แน่นอน และปัจจัยอื่น ๆ ทั้งที่ทราบและไม่ทราบ ซึ่งอาจทำให้ผลลัพธ์ ผลการดำเนินงาน หรือความสำเร็จที่แท้จริง มีความแตกต่างอย่างมากจากผลลัพธ์ ผลการดำเนินงาน หรือความสำเร็จในอนาคตที่กล่าวถึงหรือกล่าวเป็นนัยในข้อความคาดการณ์อนาคต ปัจจัยดังกล่าวมีอยู่มากมาย ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียง ผลกระทบจากการแพร่ระบาดของโรคโควิด-19 รวมถึงความล่าช้าในการประเมินและการอนุมัติจาก FDA และหน่วยงานกำกับดูแลแห่งอื่น ๆ ความล่าช้าในการจัดหายา ความเสี่ยงเกี่ยวกับความร่วมมือระหว่างเรเดียสกับเมนารินี ซึ่งรวมถึงความสามารถในการเพิ่มการขายและการจัดจำหน่ายหากยาอีลาเซสแทรนท์ได้รับอนุญาตให้วางจำหน่ายได้ ความสามารถของเมนารินีในการกำหนดราคายาอีลาเซสแทรนท์และการจ่ายเงินคืนหากได้รับอนุมัติ ความเสี่ยงที่ว่าตลาดที่หวังจะวางจำหน่ายยาอีลาเซสแทรนท์ไม่เป็นไปตามที่คาดหวังไว้ ความเสี่ยงที่จะเกิดผลข้างเคียงอันไม่พึงประสงค์จากยาอีลาเซสแทรนท์ ความเสี่ยงเกี่ยวกับการผลิต จัดหา และจัดจำหน่ายยาอีลาเซสแทรนท์ ตลอดจนความเสี่ยงจากการถูกฟ้องร้องหรือความท้าทายอื่น ๆ เกี่ยวกับสิทธิ์ในทรัพย์สินทางปัญญาของเรเดียส ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่สำคัญเหล่านี้และอื่น ๆ ที่กล่าวถึงในเอกสารที่เรเดียสยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ (SEC) รวมถึงภายใต้หัวข้อ "Risk Factors" ในรายงานประจำปีของเรเดียสในแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีสิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2564 และเอกสารที่ยื่นต่อ SEC ในภายหลัง อาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างไปอย่างมากจากที่ระบุไว้ในแถลงการณ์ ซึ่งเป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ แถลงการณ์ซึ่งเป็นการคาดการณ์ล่วงหน้านั้นเป็นการประมาณการของฝ่ายบริหารของเรเดียส ณ วันที่ระบุในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ แม้เรเดียสอาจเลือกที่จะปรับปรุงข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าในบางจุดในอนาคต เราขอปฏิเสธภาระผูกพันใด ๆ ในการดำเนินการ แม้เหตุการณ์ที่ตามมาจะทำให้มุมมองของเราเปลี่ยนไป แถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ไม่ควรยึดถือว่าเป็นการแสดงความเห็นของเรเดียส ณ วันที่ใด ๆ ต่อจากวันที่ระบุในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้

โลโก้ - https://mma.prnewswire.com/media/652491/MENARINI_Group_Logo.jpg

---