อย.สหรัฐ กำหนดวันตัดสินใจว่าจะอนุมัติหรือไม่อนุมัติคำขอขึ้นทะเบียนยาใหม่ในวันที่ 29 มีนาคม 2566 สำหรับยาเลนิโอลิซิบที่ใช้รักษาโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องชนิดหายาก APDS โดยอ้างอิงข้อมูลจากการทดลองแบบสุ่มและมีกลุ่มควบคุม รวมถึงการทดลองระยะยาว
ฟาร์มิ่ง กรุ๊ป เอ็น.วี. (Pharming Group N.V.) (Euronext Amsterdam: PHARM) (NASDAQ: PHAR) ประกาศว่า สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐอเมริกา (US FDA) ได้รับเรื่องเพื่อดำเนินการประเมินยากรณีเร่งด่วน (Priority Review) สำหรับยาเลนิโอลิซิบ (leniolisib) ที่มีการยื่นขอขึ้นทะเบียนยาใหม่ (New Drug Application หรือ NDA) โดยยาเลนิโอลิซิบเป็นยายับยั้งฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา (Phosphoinositide 3-kinase Delta หรือ PI3K?) แบบรับประทาน สำหรับใช้รักษาโรค APDS หรือ แอคติเวเตด ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา ซินโดรม (Activated Phosphoinositide 3-kinase Delta Syndrome) ซึ่งเป็นโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องปฐมภูมิชนิดหายาก ในผู้ใหญ่และเด็กวัยรุ่นอายุ 12 ปีขึ้นไปในสหรัฐอเมริกา โดย FDA ได้กำหนดวันตัดสินใจว่าจะอนุมัติหรือไม่อนุมัติคำขอขึ้นทะเบียนยาใหม่ (Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) Goal Date) ในวันที่ 29 มีนาคม 2566 เพื่อให้สอดคล้องกับการประเมินยากรณีเร่งด่วน
ฟาร์มิ่งยื่นขอขึ้นทะเบียนยาใหม่เมื่อวันที่ 29 กรกฎาคม 2565 โดยได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลเชิงบวกของการทดลองยาเลนิโอลิซิบ ระยะที่ 2/3 ซึ่งบรรลุผลลัพธ์หลักร่วม (co-primary endpoints) ในการลดขนาดของต่อมน้ำเหลืองและการปรับแก้ภูมิคุ้มกันบกพร่องในกลุ่มประชากรเป้าหมาย ผลลัพธ์ดังกล่าวแสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพของยาเลนิโอลิซิบเมื่อเทียบกับยาหลอก (placebo) โดยรอยโรคต่อมน้ำเหลืองของผู้เข้าร่วมการทดลองมีขนาดลดลงอย่างมีนัยสำคัญเมื่อเทียบกับค่าพื้นฐาน (p=0.006) ขณะที่การทำงานของระบบภูมิคุ้มกันก็กลับเข้าสู่ภาวะปกติ ซึ่งเห็นได้จากสัดส่วนที่เพิ่มขึ้นของเซลล์บีที่ไม่เคยผ่านการรักษามาก่อน (na?ve B cells) เมื่อเทียบกับค่าพื้นฐาน (p=0.002) ผลการค้นพบเหล่านี้แสดงให้เห็นถึงการปรับตัวลดลงของตัวบ่งชี้โรค APDS ซึ่งประกอบด้วยการแพร่กระจายของต่อมน้ำเหลืองและการทำงานผิดปกติของระบบภูมิคุ้มกัน รวมถึงความเสี่ยงของโรคมะเร็งต่อมน้ำเหลืองที่เพิ่มมากขึ้น ขณะเดียวกัน ข้อมูลด้านความปลอดภัยจากการศึกษายังแสดงให้เห็นว่าผู้ป่วยทนต่อยาเลนิโอลิซิบได้ดี นอกจากนั้นยังมีข้อมูลจากการทดลองทางคลินิกระยะยาวแบบเปิด (open-label) ด้วยการใช้ยาเลนิโอลิซิบในผู้ป่วยโรค APDS จำนวน 38 คน เป็นระยะเวลา 102 สัปดาห์โดยเฉลี่ย
นพ. อนุรัก เรลาน (Anurag Relan) สาธารณสุขศาสตรมหาบัณฑิต และประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ของฟาร์มิ่ง กล่าวว่า "การที่ยาเลนิโอลิซิบของฟาร์มิ่งได้รับการประเมินเป็นกรณีเร่งด่วนจาก FDA ถือเป็นหลักชัยสำคัญที่แสดงให้เห็นถึงความมุ่งมั่นของเราในการตอบสนองความต้องการของผู้ป่วยโรคหายาก ยาเลนิโอลิซิบก้าวหน้าไปอีกขั้นบนเส้นทางของการอนุมัติยา ในฐานะยาที่ปรับเปลี่ยนการดำเนินโรคเพื่อรักษาโรค APDS ในผู้ใหญ่และเด็กวัยรุ่นอายุ 12 ปีขึ้นไปในสหรัฐอเมริกา ซึ่งปัจจุบันต้องพึ่งพาการรักษาแบบประคับประคอง เช่น การใช้ยาปฏิชีวนะและการบำบัดรักษาด้วยอิมมูโนโกลบูลิน เราตั้งตารอที่จะทำงานอย่างใกล้ชิดกับ FDA รวมถึงหน่วยงานกำกับดูแลทั่วโลก เพื่อช่วยให้นักภูมิคุ้มกันวิทยา นักโลหิตวิทยา และผู้ป่วยโรค APDS สามารถเข้าถึงยาเลนิโอลิซิบได้"
เกี่ยวกับแอคติเวเตด ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา ซินโดรม (APDS)
APDS เป็นโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องปฐมภูมิที่พบได้ยาก ซึ่งส่งผลกระทบต่อคนประมาณหนึ่งถึงสองคนต่อล้านคน โดยเกิดจากตัวแปรในยีน PIK3CD หรือไม่ก็ยีน PIK3R1 ที่ควบคุมการเจริญเติบโตของเซลล์เม็ดเลือดขาว ตัวแปรของยีนเหล่านี้ทำให้เกิดการทำงานมากกว่าปกติของวิถี PI3K? (ฟอสโฟอิโนซิไทด์ 3-ไคเนส เดลตา)[1],[2] การส่งสัญญาณที่สมดุลในวิถี PI3K? จำเป็นสำหรับการทำงานของภูมิคุ้มกันทางสรีรวิทยา เมื่อวิถีนี้ทำงานมากกว่าปกติ เซลล์ภูมิคุ้มกันจะไม่เติบโตเต็มที่และทำงานไม่ถูกต้อง นำไปสู่ภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องและภูมิคุ้มกันผิดปกติ[1],[3] โรค APDS มีลักษณะเฉพาะคือการติดเชื้อรุนแรงบริเวณทางเดินหายใจและไซนัส และติดเชื้อซ้ำได้ ไปจนถึงมะเร็งต่อมน้ำเหลือง ภูมิคุ้มกันทำลายตัวเอง และโรคลำไส้[4],[5] เนื่องจากอาการเหล่านี้อาจมีเงื่อนไขที่หลากหลายประกอบกัน รวมถึงภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องชนิดปฐมภูมิอื่น ๆ ผู้ที่เป็นโรค APDS จึงมักได้รับการวินิจฉัยผิดพลาดและได้รับการวินิจฉัยล่าช้าเฉลี่ยถึง 7 ปี[6] เนื่องจาก APDS เป็นโรคที่ลุกลามมาก ความล่าช้านี้อาจทำให้เกิดความเสียหายสะสมเมื่อเวลาผ่านไป รวมทั้งความเสียหายที่ปอดอย่างถาวรและเป็นมะเร็งต่อมน้ำเหลือง[4]-[7] วิธีเดียวที่จะวินิจฉัยภาวะนี้ได้อย่างชัดเจนคือผ่านการทดสอบทางพันธุกรรม
เกี่ยวกับเลนิโอลิซิบ
เลนิโอลิซิบ (Leniolisib) เป็นตัวยับยั้งโมเลกุลขนาดเล็กของไอโซฟอร์มเดลตาของหน่วยย่อยตัวเร่งปฏิกิริยา 110 kDa ของคลาส IA PI3K ที่ส่งผลต่อระบบภูมิคุ้มกันในร่างกายและมีโอกาสต้านมะเร็งได้ เลนิโอลิซิบยับยั้งการผลิตฟอสฟาติดิลโนซิทอล-3-4-5-ไตรฟอสเฟต (PIP3) ซึ่งทำหน้าที่เป็นตัวส่งสารในเซลล์ที่สำคัญซึ่งกระตุ้น AKT (ผ่าน PDK1) และควบคุมการทำงานของเซลล์มากมาย เช่น การเพิ่มจำนวนของเซลล์ การพัฒนาให้มีความจำเพาะของเซลล์ การผลิตไซโตไคน์ การอยู่รอดของเซลล์ การสร้างเส้นเลือดใหม่ และเมแทบอลิซึม ทั้งนี้ PI3K? และ PI3K? มีอยู่ทั่วไป แต่ PI3K? และ PI3K? พบในเซลล์ต้นกำเนิดที่ควบคุมการสร้างเม็ดเลือดเป็นหลัก บทบาทสำคัญของ PI3K? ในการควบคุมการทำงานของเซลล์จำนวนมากของระบบภูมิคุ้มกันแบบจำเพาะ (เซลล์บีและเซลล์ทีในระดับที่น้อยกว่า) ตลอดจนระบบภูมิคุ้มกันโดยกำเนิด (เม็ดเลือดขาวชนิดนิวโตรฟิล แมสต์เซลล์ และเม็ดเลือดขาวชนิดแมคโครฟาจ) บ่งชี้อย่างชัดเจนว่า PI3K? เป็นเป้าหมายการรักษาที่ถูกต้องและมีประสิทธิภาพสำหรับโรคภูมิคุ้มกันประเภทต่าง ๆ จนถึงปัจจุบันพบว่าผู้ป่วยทนต่อยาเลนิโอลิซิบได้ดี ทั้งในการทดลองระยะที่ 1 เป็นครั้งแรกในมนุษย์ โดยทดลองในคนที่มีสุขภาพดี และการทดลองระยะที่ 2/3 ที่มีการเปิดรับผู้ป่วยเข้าร่วมการทดลอง
เกี่ยวกับฟาร์มิ่ง กรุ๊ป เอ็น.วี.
ฟาร์มิ่ง กรุ๊ป เอ็น.วี. (Pharming Group N.V.) (Euronext Amsterdam: PHARM) (NASDAQ: PHAR) เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ระดับโลกที่มุ่งมั่นเปลี่ยนแปลงชีวิตของผู้ป่วยที่เป็นโรคหายาก ทำให้ร่างกายอ่อนแอ และเป็นอันตรายถึงชีวิต ฟาร์มิ่งพัฒนาและทำการตลาดยาทดแทนโปรตีนและยารักษาแบบแม่นยำ ซึ่งรวมถึงยาโมเลกุลขนาดเล็ก ยาชีววัตถุ และยีนบำบัด ซึ่งอยู่ระหว่างการพัฒนาทั้งในระยะแรกและระยะสุดท้าย ทั้งนี้ ฟาร์มิ่งมีสำนักงานใหญ่อยู่ในเมืองไลเดิน ประเทศเนเธอร์แลนด์ และมีพนักงานทั่วโลกที่คอยช่วยเหลือผู้ป่วยในตลาดกว่า 30 แห่ง ทั้งในภูมิภาคอเมริกาเหนือ ยุโรป ตะวันออกกลาง แอฟริกา และเอเชียแปซิฟิก
ดูข้อมูลเพิ่มเติมได้ที่ www.pharming.com และติดตามเราได้ทางลิงก์อิน
ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า
ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ประกอบด้วยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ซึ่งรวมถึงกรอบเวลาและความคืบหน้าในการศึกษาระยะก่อนคลินิกและการทดลองทางคลินิกของฟาร์มิ่ง เพื่อศึกษาผลิตภัณฑ์ที่กำลังพัฒนา โอกาสทางคลินิกและการค้าของฟาร์มิ่ง ศักยภาพของฟาร์มิ่งในการเอาชนะปัญหาท้าทายต่าง ๆ อันเป็นผลจากการระบาดของโรคโควิด-19 ที่กระทบต่อการทำธุรกิจ และความคาดหวังของฟาร์มิ่งเกี่ยวกับข้อกำหนดเรื่องเงินทุนหมุนเวียนและทรัพยากรเงินสดที่วางแผนไว้ ข้อความเหล่านี้มีความเสี่ยง ความไม่แน่นอน และสมมติฐานมากมาย ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียง ขอบข่าย ความคืบหน้า และการขยับขยายการทดลองทางคลินิกและผลลัพธ์ในเรื่องต้นทุนจากการดำเนินการดังกล่าว ไปจนถึงความก้าวหน้าทางคลินิก วิทยาศาสตร์ ระเบียบกำกับดูแล และเทคนิค ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเหล่านี้ รวมถึงความเสี่ยงและความไม่แน่นอนอื่น ๆ มีการระบุไว้ในรายงานประจำปี 2564 ของฟาร์มิ่ง และรายงานประจำปีบน Form 20-F สำหรับปีที่สิ้นสุด ณ วันที่ 31 ธันวาคม 2564 ซึ่งยื่นให้คณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์สหรัฐแล้ว โดยเหตุการณ์ที่กล่าวถึงในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้อาจไม่เกิดขึ้น และผลการดำเนินงานจริงของฟาร์มิ่งอาจแตกต่างไปอย่างมากจากที่คาดการณ์หรือระบุเป็นนัยไว้ในที่นี้ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้านั้นให้ข้อมูล ณ วันที่เผยแพร่ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้เท่านั้น และจัดทำขึ้นโดยอิงกับข้อมูลที่ฟาร์มิ่งมีอยู่ ณ วันที่เผยแพร่
ข้อมูลภายใน
ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้เกี่ยวข้องกับการเปิดเผยข้อมูลที่มีคุณสมบัติหรืออาจมีคุณสมบัติเป็นข้อมูลภายใน ตามความหมายของมาตรา 7(1) ของระเบียบว่าด้วยการละเมิดตลาดของสหภาพยุโรป
อ้างอิง
ติดต่อสอบถามข้อมูลเพิ่มเติมได้ที่
ฟาร์มิ่ง กรุ๊ป (Pharming Group) เมืองไลเดิน ประเทศเนเธอร์แลนด์
เฮเทอร์ โรเบิร์ตสัน (Heather Robertson) ผู้จัดการฝ่ายนักลงทุนสัมพันธ์และสื่อสารองค์กร
โทร: +31 71 524 7400
อีเมล: investor@pharming.com
เอฟทีไอ คอนซัลติง (FTI Consulting) กรุงลอนดอน สหราชอาณาจักร
วิกตอเรีย ฟอสเตอร์ มิตเชลล์ (Victoria Foster Mitchell), อเล็กซ์ ชอว์ (Alex Shaw), เอมี เบิร์น (Amy Byrne)
โทร: +44 203 727 1000
ไลฟ์สปริง ไลฟ์ ไซเอนเซส คอมมิวนิเคชัน (LifeSpring Life Sciences Communication) กรุงอัมสเตอร์ดัม ประเทศเนเธอร์แลนด์
ลีออน เมเลนส์ (Leon Melens)
โทร: +31 6 53 81 64 27
อีเมล: pharming@lifespring.nl
ฝ่ายประชาสัมพันธ์ในสหรัฐอเมริกา
อีธาน เมเทเลนิส (Ethan Metelenis)
โทร: +1 (917) 882 9038
อีเมล: Ethan.Metelenis@precisionvh.com
ฝ่ายประชาสัมพันธ์ในสหภาพยุโรป
แดน เคลีย์ (Dan Caley)
โทร: +44 (0) 787 546 8942
อีเมล: Dan.caley@aprilsix.com
โลโก้ - https://mma.prnewswire.com/media/1454235/Pharming_Group_NV_Logo.jpg