- กระทรวงสาธารณสุข แรงงาน และสวัสดิการญี่ปุ่น อนุมัติสถานะยากำพร้าให้กับตัวยาทาแกร็กโซฟัสป์ เพื่อใช้รักษามะเร็งชนิด blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN)
เมนารินี กรุ๊ป (Menarini Group) หรือ "เมนารินี" (Menarini) บริษัทชั้นนำผู้พัฒนาเภสัชภัณฑ์และระบบวินิจฉัยโรค และสเต็มไลน์ เทอร์ราพิวติกส์ (Stemline Therapeutics) หรือ "สเต็มไลน์" (Stemline) บริษัทย่อยที่เมนารินี กรุ๊ป เป็นเจ้าของ ประกาศในวันนี้ว่า บริษัท นิปปอน ชินยาคุ จำกัด (Nippon Shinyaku Co., Ltd.) หรือ "นิปปอน ชินยาคุ" ซึ่งเป็นพันธมิตรผู้จัดจำหน่ายของสเต็มไลน์ในญี่ปุ่น ได้รับสถานะยากำพร้า (Orphan Drug) จากกระทรวงสาธารณสุข แรงงาน และสวัสดิการญี่ปุ่น (MHLW) เพื่อนำไปใช้กับยาทาแกร็กโซฟัสป์ (tagraxofusp) ในการนำไปรักษามะเร็งชนิด blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN)
BPDCN เป็นโรคมะเร็งระบบโลหิตชนิดรุนแรงและหายาก ซึ่งที่ผ่านมามีผลลัพธ์ทางคลินิกที่ไม่ค่อยดีนัก โดยยาเอลซอนริส (ELZONRIS(R)) หรือทาแกร็กโซฟัสป์ ของสเต็มไลน์นั้น เป็นเทคนิครักษาเดียวที่ได้รับการอนุมัติเพื่อใช้รักษาผู้ป่วยโรค BPDCN ทั้งยังเป็นยารักษาแบบมุ่งเป้าที่จะออกฤทธิ์เฉพาะเจาะจงกับเซลล์ CD123 ตัวแรกและตัวเดียวที่ได้รับการอนุมัติทั้งในสหรัฐและยุโรปด้วย
กระทรวงสาธารณสุข แรงงาน และสวัสดิการญี่ปุ่น จะให้สถานะยากำพร้าแก่เทคนิครักษาโรคที่จะนำไปใช้กับผู้ป่วยไม่เกิน 50,000 ราย ซึ่งป่วยเป็นโรคที่มีความต้องการทางการแพทย์สูงเป็นพิเศษด้วย สถานะยากำพร้าที่ว่านี้ช่วยเร่งเวลาในการขออนุมัติตามระเบียบกำกับดูแลในญี่ปุ่นให้เร็วขึ้นได้หลายเดือน ส่งผลให้ผู้ป่วยเข้าถึงยาได้เร็วขึ้น
ในญี่ปุ่นนั้น ยาทาแกร็กโซฟัสป์มีนิปปอน ชินยาคุ เป็นผู้พัฒนา ซึ่งขณะนี้กำลังดำเนินการทดลองทางคลินิกในเฟส 1/2 โดยเมื่อเดือนมีนาคม 2564 สเต็มไลน์และนิปปอน ชินยาคุ ได้ทำสัญญาอนุญาตให้ใช้สิทธิโดยเด็ดขาด ในการพัฒนาและจัดจำหน่ายยาทาแกร็กโซฟัสป์ในญี่ปุ่น และยังครอบคลุมโอกาสในการส่งเสริมการขายร่วมกันด้วย
"การที่ทางกระทรวงฯ อนุมัติสถานะยากำพร้าในครั้งนี้ เป็นการยอมรับสรรพคุณที่มีแนวโน้มในทางที่ดีของยาทาแกร็กโซฟัสป์ในการรักษาผู้ป่วยโรค BPDCN ในญี่ปุ่น ซึ่งเป็นกลุ่มผู้ป่วยที่มีตัวเลือกในการรักษาค่อนข้างจำกัด" คุณเอลซิน บาร์เคอร์ เออร์กัน (Elcin Barker Ergun) ซีอีโอของเมนารินี กรุ๊ป กล่าว "ความสำเร็จของพันธมิตรอย่างนิปปอน ชินยาคุ ผลักดันความมุ่งมั่นของเราในการนำตัวเลือกการรักษาแบบใหม่ ๆ มาใช้รักษาผู้ป่วยมะเร็งที่รักษาได้ยาก และมอบยาที่มีความล้ำหน้าให้ผู้คนทั่วโลก"
เกี่ยวกับ BPDCN
BPDCN หรือที่ก่อนหน้านี้เรียกว่า blastic NK-cell lymphoma คือโรคมะเร็งระบบโลหิตชนิดรุนแรง ซึ่งมักมีอาการแสดงทางผิวหนังที่เลวร้ายร่วมด้วย และมีผลลัพธ์ในการรักษาไม่ค่อยดีนัก โดยปกติแล้ว BPDCN อยู่ในไขกระดูกและ/หรือผิวหนัง และอาจเกี่ยวข้องกับต่อมน้ำเหลืองและอวัยวะภายในด้วย เซลล์กำเนิดของ BPDCN คือเซลล์ต้นตอ plasmacytoid dendritic cell (pDC) การวินิจฉัยโรค BPDCN ใช้การวินิจฉัย CD123, CD4 และ CD56 และสารบ่งชี้อื่น ๆ ในเชิง immunophenotypic องค์การอนามัยโลก (WHO) ตั้งชื่อโรคนี้ว่า BPDCN ในปี 2551 โดยชื่อก่อนหน้านั้นได้แก่ blastic NK cell lymphoma และ agranular CD4+/CD56+ hematodermic neoplasm สามารถดูข้อมูลเพิ่มเติมได้ที่ www.bpdcninfo.com ซึ่งเป็นเว็บไซต์เพื่อสร้างความตระหนักรู้เกี่ยวกับโรค BPDCN
เกี่ยวกับเมนารินี กรุ๊ป
เมนารินี กรุ๊ป (Menarini Group) คือบริษัทยาและการวินิจฉัยชั้นนำระดับโลกซึ่งมียอดขายกว่า 4.4 พันล้านดอลลาร์ และมีพนักงานกว่า 17,000 คน เมนารินีมุ่งเน้นด้านการรักษาโรคที่จำเป็นแต่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง ด้วยชุดผลิตภัณฑ์สำหรับการรักษาโรคหัวใจ โรคมะเร็ง โรคปอด โรคระบบทางเดินอาหาร โรคติดเชื้อ โรคเบาหวาน การอักเสบ และยาแก้ปวด ด้วยฐานการผลิต 18 แห่งพร้อมศูนย์วิจัยและพัฒนาอีก 9 แห่ง ผลิตภัณฑ์ของเมนารินีจึงมีวางจำหน่ายใน 140 ประเทศทั่วโลก รับชมข้อมูลเพิ่มเติมได้ที่ www.menarini.com
เกี่ยวกับสเต็มไลน์ เทอร์ราพิวติกส์
สเต็มไลน์ เทอร์ราพิวติกส์ (Stemline Therapeutics) ในเครือเมนารินี กรุ๊ป เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ระยะพาณิชย์ ซึ่งมุ่งพัฒนาและจัดจำหน่ายแนวทางรักษามะเร็งแบบใหม่ ๆ สเต็มไลน์เป็นผู้จัดจำหน่ายออร์เซอร์ดู (ORSERDU(R)) (ยาอีลาเซสแทรนท์ (elacestrant)) ในสหรัฐ ซึ่งเป็นฮอร์โมนบำบัดโมเลกุลเล็กชนิดรับประทาน เพื่อรักษาผู้หญิงวัยหลังหมดประจำเดือนหรือผู้ชายวัยผู้ใหญ่ที่เป็นโรคมะเร็งเต้านมระยะลุกลามหรือระยะแพร่กระจายชนิดตัวรับฮอร์โมนเอสโตรเจนเป็นบวกและตัวรับตัวรับโกรทแฟคเตอร์ที่ผิวหนังชั้นนอกของมนุษย์ 2 เป็นลบ (ER+/HER2-) ที่มีการกลายพันธุ์ของยีน ESR1 ซึ่งมีการลุกลามของโรคหลังจากได้รับการรักษาด้วยฮอร์โมนบำบัดอย่างน้อยหนึ่งรายการ สเต็มไลน์ยังวางจำหน่ายเอลซอนริส (ELZONRIS(R)) (tagraxofusp-erzs) เทคนิครักษาแบบใหม่ที่พุ่งเป้าไปที่ CD123 เพื่อรักษาผู้ป่วยมะเร็งทางโลหิตวิทยาที่รุนแรงอย่างมะเร็งเซลล์เม็ดเลือดขาวชนิด blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN) ทั้งในสหรัฐและยุโรป โดยเป็นเทคนิครักษาหนึ่งเดียวที่ได้รับการอนุมัติเพื่อใช้รักษา BPDCN ในสหรัฐและยุโรป นอกจากนี้ สเต็มไลน์ยังวางจำหน่ายเน็กซ์โพวิโอ (NEXPOVIO(R)) ในยุโรป ซึ่งเป็นยายับยั้งเอ็กซ์พอร์ติน 1 (XPO1) เพื่อรักษาโรคมัลติเพิลมัยอิโลมา ทั้งนี้ สเต็มไลน์มีผลิตภัณฑ์เชิงคลินิกประเภทโมเลกุลขนาดเล็กและยาชีววัตถุที่อยู่ระหว่างการพัฒนามากมายหลายระดับ เพื่อใช้รักษามะเร็งก้อนและมะเร็งทางระบบเม็ดเลือด
เกี่ยวกับนิปปอน ชินยาคุ
นิปปอน ชินยาคุ (Nippon Shinyaku) มีพันธกิจในการช่วยให้ผู้คนใช้ชีวิตได้อย่างแข็งแรงและมีความสุขมากขึ้น โดยคิดค้นยาใหม่ ๆ เพื่อนำความหวังมาให้กับผู้ป่วยและครอบครัวที่ต้องต่อสู้กับโรคภัยไข้เจ็บ เรามีความมุ่งมั่นในการเป็นธุรกิจองค์กรที่ชุมชนวางใจได้ ดูข้อมูลเกี่ยวกับผลิตภัณฑ์หรือรายละเอียดเพิ่มเติมได้ที่เว็บไซต์ของเรา (https://www.nippon-shinyaku.co.jp/english/index.php)
โลโก้ - https://mma.prnewswire.com/media/1958938/4246728/MENARINI_GROUP_Logo.jpg